Sarepta Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastalarına yönelik tedavileri ELEVIDYS’in olumlu tesiriyle toplam net eser gelirinde değerli bir artışla 2023’ün üçüncü çeyreğinde kârlı bir periyot geçirdiğini bildirdi. Şirket, ELEVIDYS’in etiketini genişletmek, yaş ve ambulasyon kısıtlamalarını kaldırmak için FDA’ya bir Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) eki sunmayı planlıyor ve süratli bir inceleme süreci bekliyor.
Görüşmeden çıkarılan kıymetli sonuçlar şunlardır:
- Sarepta 3. çeyrekte kârlılık elde etti ve toplam net eser geliri geçen yılın tıpkı çeyreğine nazaran %49 artışla 309,32 milyon dolara ulaştı. – ELEVIDYS net eser geliri 69,11 milyon dolar ile ortalama dış konsensüsün neredeyse üç katına ulaştı. – Şirketin PMO’ları, geçen yılın tıpkı çeyreğine nazaran %16 artışla 240,21 milyon dolar net eser geliri elde etti.- Sarepta, 2023 yılında PMO işi için 925 milyon doların üzerinde net eser geliri gayesini yineledi.- Şirket, çeşitli çalışmalarda kayıt ve dozajlamanın tamamlanması da dahil olmak üzere gen terapisi ve RNA programlarında olumlu ilerleme bildirdi.- Sarepta, yakında ELEVIDYS için bir BLA eki sunmayı planlıyor ve FDA’dan süratli bir inceleme süreci bekliyor.- Şirketin 2023’ün 3. çeyreğindeki toplam geliri 331,8 milyon dolar olup, bunun en önemli nedeni PMO eserlerine yönelik artan talep ve ELEVIDYS’in satışıyla alakalı net eser geliridir.- Sarepta, EMBARK denemesiyle ilgili çeşitli soruları yanıtlamış, tedavinin yararlarına olan inancını ve hastaları mümkün olan en kısa müddette tedaviye almanın kıymetini söz etmiştir.- Şirket, ek bir İstişare Komitesi toplantısı olmaksızın ELEVIDYS için etiket genişletmesi yapabileceğine inanmaktadır.
Kazanç daveti sırasında şirket, ELEVIDYS’in başarılı lansmanını, 70 sahanın doza hazır olmasını ve dış paydaşlarla kusursuz bir formda yürütülmesini tartıştı. Şirket ayrıyeten bu yıl onaylanan dört tedavinin tamamında net eser gelirinin 1 milyar doları aşmasını bekliyor.
Sarepta CEO’su Douglas Ingram, ana odak noktalarının Duchenne kas distrofisini yenmek olduğunu belirtti. Gen terapisi adayları ELEVIDYS’in güçlü güvenlik profiline güveniyorlar ve terapinin etiketini genişletmek için bir aktiflik eki sunmayı planlıyorlar. Şirket ayrıyeten GAAP dışı bazda kârlılık bildirdi ve yakında olumlu nakit akışı elde etmeyi bekliyor.
EMBARK çalışmasıyla ilgili sorulara karşılık olarak şirket, çokluğu hesaba katmak için küresel bir istatistiksel test gerçekleştirdiklerini ve ikincil son noktaların istatistiksel olarak manalı olduğunu gösterdiklerini belirtti. Ayrıyeten hastalar ortasında yüksek değişkenlik görmediklerini ve inceleme sürecinde mikrodistrofin ekspresyon bilgilerine sahip olacaklarını belirttiler.
Sarepta Therapeutics, tedavileri ELEVIDYS için bir Müracaat Komitesi (AdCom) toplantısına muhtaçlık duymayacağına olan inancını yineledi. Bilgiler ve geniş bir etiket için başvurma mümkünlüğü hakkında FDA liderliği ile verimli bir görüşme yaptılar. Şirket, bir AdCom olmadan etiketi genişletebileceklerinden emin. Ayrıyeten ELEVIDYS’in lansmanının başarılı olduğunu ve Duchenne musküler distrofisini yenmeye odaklandıklarını belirttiler.
InvestingPro Insights
Sarepta Therapeutics’in son yarar daveti ışığında, InvestingPro’nun kimi değerli görüşlerini dikkate almakta yarar var. InvestingPro İpuçlarına nazaran, İzafî Güç Endeksi (RSI) SRPT paylarının şu anda çok satım bölgesinde olduğunu gösteriyor. Ayrıyeten, üç analist önümüzdeki devir için çıkarlarını aşağı taraflı revize etti, bu da tasa kaynağı olabilir.
InvestingPro Bilgileri, Sarepta Therapeutics’in 7310 milyon USD piyasa kıymetine sahip olduğunu ve 2023’ün 3. çeyreği prestijiyle 9,34 üzere yüksek bir fiyat/defter kıymeti katsayısıyla süreç gördüğünü ortaya koyuyor. Ayrıyeten, şirketin gelir artışı 3Ç 2023 itibariyle son on iki ayda %26,13 olmuştur. Bununla birlikte, pay senedi son vakitlerde kıymetli bir darbe aldı ve 1 aylık fiyat toplam getirisi -%35,48 oldu.
Bu bilgiler, şirketin son çıkar raporuyla birlikte Sarepta Therapeutics’in mevcut mali durumunun kapsamlı bir halde anlaşılmasını sağlayabilir. Daha detaylı bilgi ve ek InvestingPro İpuçları için, şuurlu yatırım kararları vermeye yardımcı olabilecek çok sayıda öteki içgörü sunan InvestingPro platformunu keşfetmeyi düşünün.
Tam transkript – SRPT Q3 2023:
Operatör: Yeterli günler ve Sarepta Therapeutics Üçüncü Çeyrek 2023 Çıkar Davetine beğenilen geldiniz. Şu anda tüm iştirakçiler yalnızca dinleme modundadır. Konuşmacıların sunumundan sonra bir soru-cevap oturumu olacaktır. [Lütfen bugünkü konferansın kaydedildiğini unutmayın. Şu anda. Görüşmeyi Yatırımcı Bağlantıları ve Kurumsal Bağlantı İcra Yöneticisi Francesca Nolan’a devrediyorum. Lütfen devam edin.
Francesca Nolan: Teşekkür ederim Jonathan. Bugünkü toplantımıza katıldığınız için hepinize teşekkür ederim. Bu öğlenden sonra erken saatlerde 2023 yılının üçüncü çeyreğine ait finansal sonuçlarımızı açıkladık. Basın bültenimiz sarepta.com adresindeki web sitemizde mevcuttur ve 10-Q raporumuz bu öğlenden sonra Menkul Değerler ve Borsa Komitesi’ne sunulmuştur. Bugünkü görüşmemizde bize Doug Ingram; Ian Estepan; Dallan Murray ve Dr. Louise Rodino-Klapac katılıyor. Konuşmalarımızın akabinde soru-cevap kısmına geçeceğiz. Bu görüşme sırasında ileriye dönük bir ekip açıklamalarda bulunacağımızı bilmenizi isterim. Lütfen web yayınında ileriye dönük sözlerimizi içeren slaytlarımızı incelemek için bir dakikanızı ayırın. Bu ileriye dönük tabirler, birçoğu Sarepta’nın denetimi dışında olan riskler ve belirsizlikler içermektedir. Gerçek sonuçlar bu ileriye dönük beyanlardan değerli ölçüde farklı olabilir ve bu tıp riskler Sarepta’nın işini, faaliyet sonuçlarını ve ismi pay senedi alım satım fiyatlarını değerli ölçüde olumsuz etkileyebilir. Geçerli risk ve belirsizliklerin detaylı bir açıklaması için, şirketin SEC’e sunduğu Form 10-Q’ya ait en son üç aylık raporunu ve şirketin öteki SEC belgelerini incelemenizi öneririz. Şirket, daha sonraki olaylara yahut şartlara dayalı olarak bugün sağlanan rastgele bir finansal projeksiyon da dahil olmak üzere ileriye dönük beyanlarını kamuya açık olarak güncelleme yükümlülüğünü üstlenmemektedir. Artık kelamı Liderimiz ve CEO’muz Doug Ingram’a bırakıyoruz, kendisi ürünlerimizdeki son gelişmeler hakkında genel bir kıymetlendirme yapacak. Doug?
Douglas Ingram: Teşekkür ederim, Fran. Düzgün günler ve Sarepta Therapeutics’in 2023 üçüncü çeyrek finansal sonuçları konferans görüşmesine katıldığınız için teşekkür ederiz. Yalnızca iki gün evvel çift kör plasebo denetimli EMBARK çalışmamızın sonuçlarını açıkladık. Bu nedenle, burada sonuçlar üzerinde durmayacağım, lakin Sarepta’nın bakış açısını özetleyerek başlayacağım. Birinci olarak, bir bütün olarak ele alındığında, EMBARK sonuçları ELEVIDYS’in kasları stabilize ettiğini, gerilemeyi yavaşlattığını yahut büsbütün durdurduğunu, bunu her yaşta yaptığını ve bunu Duchenne için öbür programlar tarafından paylaşılmayan övgüye paha bir güvenlik profili ile yaptığını doğrulamaktadır. İkinci olarak, EMBARK sonuçları yalnızca Haziran onayımız için doğrulayıcı gereklilikleri karşılamakla kalmamış, tıpkı vakitte ELEVIDYS’in tesir sistemiyle dengeli olarak yaş kümeleri ortasında hastalara yarar sağladığını göstermiştir. Bu nedenle, ELEVIDYS etiketini yaş ve ambulasyon kısıtlamalarını kaldıracak halde genişletmek için yakında bir BLA eki sunacağız. Son olarak, FDA ile verimli ve yürek verici görüşmeler gerçekleştirdik ve onlar da etiketi genişletmek için yapılan başvuruyu incelemeye kararlı olduklarını ve bunu süratli bir halde yapmaya kararlı olduklarını teyit ettiler. Artık üç aylık performans hakkında yorum yapmama müsaade verin. Üçüncü çeyrek Sarepta için belirleyici bir andı. Duchenne Musküler Distrofisi olan erkek çocuklar için dördüncü tedavimizi ve birinci gen tedavimizi başlattık. Üç PMO’muzla harika performans göstermeye devam ettik ve daha da değerlisi, GAAP dışı bazda karlılık elde ederek bizi daha da ender bulunan biyoteknoloji bölgesine yerleştirdik. Bültenimizde de göreceğiniz üzere, ELEVIDYS’in inanılmaz lansmanı ve üç onaylı PMO’muz olan EXONDYS, VYONDYS ve AMONDYS’in devam eden performansı öncülük etti. Üçüncü çeyrek toplam geliri 332 milyon $ ve toplam net eser geliri 309,32 milyon $ olarak gerçekleşti ve geçen yılın birebir çeyreğine nazaran %49 artış göstererek takımın Duchenne hastalarına hizmet verme ve uygulama maharetini yansıttı. ELEVIDYS net eser geliri 69,11 milyon dolar olarak gerçekleşti ve ortalama dış konsensüsün neredeyse üç katına çıktı. Emsal formda, PMO’larımız bir evvelki yılın birebir çeyreğine nazaran %16 artışla 240,21 milyon dolar net eser geliri elde etti ve GAAP dışı karlar bu çeyrekte 38 milyon dolar olarak gerçekleşti; bu, Sarepta için kârlı ve yakın vadede nakit akışı müspet bir tertibe geçişte değerli bir kilometre taşıdır. Grup, bu çeyrekte aileler, hekimler ve ödeme yapanlarla birlikte çalışarak muazzam bir iş çıkardı ve bu sonuçlarda bunu gösteriyor. Baş Müşteri Sorumlumuz Dallan Murray, ELEVIDYS’in fevkalâde lansmanı hakkında size bilgi verecek. Ve yakın geleceğe baktığımızda, kanıtlanmış uygulama geçmişimizi alıp ELEVIDYS’in etiketini genişletmek için süratle ilerleyeceğiz, böylelikle bu takım ELEVIDYS’i Amerika Birleşik Devletleri’ndeki Duchenne hastalarının birçoklarına sunmak için bu uygulama seviyesini kullanabilir. Dallan’ın konuşmasının akabinde, Dr. Rodino-Klapac, boru çizgisi ilerlememiz hakkında kim bir güncelleme sunacak? Varsayım edebileceğiniz üzere, lansmanın bu kadar erken bir periyodunda aktüel bir rehberlik sunmuyoruz, lakin onaylanmış dört tedavimiz genelinde bu yıl 1 milyar doları kıymetli ölçüde aşacağız, bu da emin olmak için bir öteki değerli kilometre taşı. Bununla birlikte, ticari güncelleme için kelamı Dallan’a bırakıyorum. Dallan?
Dallan Murray: Teşekkürler Doug ve güzel günler. ELEVIDYS’in üçüncü çeyrekteki lansmanı Sarepta’nın dördüncü Duchenne lansmanıydı. Bugüne kadarki en karmaşık ve güçlü lansmandı. Ve gururla söylüyorum ki takım birinci günden hazırdı ve şu ana kadar her şeyi başardılar. Doug’ın da belirttiği üzere, ELEVIDYS için üçüncü çeyrekte 69 milyon doların biraz üzerinde net eser geliri elde ettik. Bilhassa takım, bugün doz vermeye hazır yaklaşık 70 saha ile kendi yüksek saha hazırlık beklentilerimizi aştı. Bu, bugün yaşlanma riski altındaki hastaları desteklememize yardımcı oluyor ve ayrıyeten bizi ileriye dönük uzun vadeli muvaffakiyet için hazırlıyor. Bu lansmana, zati sınıfının en düzgünü olan Duchenne ticari ve tıbbi gruplarının üzerine organik olarak inşa ederek yaklaştık. Başka gen terapisi takımları oluşturmak yerine, idare şurasındaki herkese ek sorumluluk yükledik. Ve hepsi bu değerli anı karşılamak için süper bir biçimde adım attı. Erken başarımız üç biçimde elde edildi. Birincisi, dış paydaşlarımızla, yani nöromüsküler KOL’larla, gen terapisi bakım merkezleriyle ve hizmet verdikleri uygun hastalarla kusursuz bir uygulama. İkincisi, etikete nazaran uygun olan hastaların erişimini hızlandırmak için proaktif ödeme yapan kuruluş iştiraki. Üçüncüsü ise, Sarepta SiPs takımı tarafından desteklenen yeterli işleyen, esnek bir dağıtım modeli oluşturarak her hastanın özelleştirilmiş kitini yanlışsız vakitte, infüzyon için tam vaktinde bakım yerine ulaştırmak. Duchenne topluluğunu ve ELEVIDYS için uygun olan hastalara erişimi hızlandırmak için nasıl bir ortaya geldiklerini takdir etmek için bir dakikanızı ayırmak istiyorum. Tabiplerimiz, hemşirelerimiz ve öbür sıhhat çalışanlarımızın liderliğinde tüm paydaşlar bu kıymetli an için hazırdı ve tüm topluluğun uygun hastaları tedavi seyahatlerinde desteklemek için bir ortaya geldiğini görmek gurur vericiydi. Bu lansman tıpkı vakitte gruplarımızın ve uzmanlarımızın son birkaç yılda Duchenne hakkında ödeme yapanları eğitme konusunda kaydettiği ilerlemeyi de gösterdi. Ödeme yapanların aciliyeti ve uygun hastaların erişimine müsaade veren siyasetlerin hızlandırılması bizi şad etti. Ayrıyeten ve daha da değerlisi, ödeme yapanlar, yaşlanma riski olan hastaların desteklenmesinde kilit bir rol oynadı. Tüm bunları göz önünde bulundurarak, ülke genelindeki tüm uygun hastalara, planlarına bakılmaksızın erişim ve tedavi sağlama amacımıza ulaşmak için birtakım ödeyicilerle yapmamız gereken daha çok iş var. Takım, biz konuşurken, ödeme kuruluşlarını yeni EMBARK bilgilerinin sağlamlığı konusunda eğitmek için itinayla çalışıyor. Bu bilgilerin, hem bugünkü etiketimizle hem de daha geniş bir etiket kazandığımızda erişim için gerekli tabanı hazırladığından eminiz. Üçüncü çeyrekteki süratli başlangıç, grubun bu çeyrekteki gayretlerinin ve daha da kıymetlisi, tedavilerimiz için uygun olan tüm Duchenne hastalarını desteklemek için oluşturduğumuz modeli inşa etmek için son yedi yılda gösterdikleri uğraşların bir sonucudur. Bu Sarepta’nın birinci lansmanı olsaydı, üçüncü çeyrekteki gidişatımız çok farklı ve çok daha yavaş olurdu. Üç PMO lansmanı sayesinde derin bilgi ve uzmanlık kazandık ve bu öğrendiklerimizi ELEVIDYS lansmanına uygulayabildiğimizi söylemekten memnuniyet duyuyorum. ELEVIDYS’i özetlemek gerekirse, lansman için şahane bir birinci çeyrek oldu zira grubumuz ve kilit paydaşlarımız hazırlıklıydı ve hizmet verdiğimiz hastaları desteklemek için kusursuz bir halde çalıştılar. Büyük ölçüde üçüncü çeyrekteki güçlü ELEVIDYS gelirinin tesiriyle, toplam net eser gelirini bir evvelki çeyreğe nazaran yaklaşık %30 oranında artırdık. 2023’ün 3. çeyreğinde net eser geliri 309,3 milyon dolar oldu. Doug’ın da belirttiği üzere, ELEVIDYS ile elde ettiğimiz muvaffakiyete ek olarak, yerleşik PMO franchise’ımızla hastalara hizmet vererek şimdiye kadarki en başarılı çeyreğimizi geçirdik. Vakit içinde ELEVIDYS’ten kaynaklanan yamyamlaşmayı da beklememize karşın, PMO işimiz için ABD’de ve global olarak devam eden fırsatlar görüyoruz. 4-5 [Ph] nüfusu ABD’deki PMO işinin %10’undan çok daha azını temsil ettiğinden, bu yamyamlaşmanın 2023 net eser gelirimiz üzerinde değerli bir tesiri olmayacaktır. PMO hastalarımızı durmaksızın destekleyen herkese teşekkür etmek için burada bir dakikanızı ayırmak istiyorum. Tüm grubumuzun uğraşları sonucunda, PMO işimizin 3. çeyrekteki net eser geliri 240 milyon dolar olarak gerçekleşti ve 2022’nin tıpkı çeyreğine nazaran yaklaşık %16’lık bir artış gösterdi. Artık PMO’larımızın her birine farklı ayrı baktığımızda, EXONDYS 51’in net eser geliri 3. çeyrekte 142,3 milyon dolardı ve bu sayı 2022’nin birebir çeyreğinin %16 üzerindeydi. VYONDYS 53 net eser geliri 31,7 milyon dolar ile 2022’nin 3. çeyreğinin %3,4 üzerinde gerçekleşti. AMONDYS 45 ise 2023’ün 3. çeyreğinde 66,3 milyon dolar net eser geliri elde etti. Bu, 2022’nin 3. çeyreğine kıyasla yaklaşık %21’lik bir büyümeyi temsil etmektedir. Evvelki görüşmelerde de belirttiğimiz üzere, onaylanmış PMO’larımızın üçü için de şu anda pazarın olgunlaşma kademesindeyiz. Sonuç olarak, ABD’deki büyümenin yatay seyretmeye devam etmesini ve ABD dışı gelirlerin hala büyüme kademesinde olmasına karşın çeyrekten çeyreğe değişkenlik göstermesini ve hasebiyle çeyreklik bazda varsayım yapmanın güç olmasını bekliyoruz. Birlikte ele alındığında, 2023 yılında PMO işimiz için 925 milyon dolardan fazla net eser geliri beklentimizi yineleyebiliriz. Sözlerimi, Sarepta takımlarımızın yıllar boyunca gösterdiği direnç, bağlılık ve uygulamadan daima olarak hayrete düştüğümü ve etkilendiğimi söyleyerek bitireceğim. Ve bu yıllar boyunca elde edilen muvaffakiyet etkileyici olsa da, takımların 2023’ün üçüncü çeyreğinde elde ettikleri, Duchenne topluluğuna hizmet etmek için çalıştığım 10 yıl boyunca gördüğüm her şeyin üstünde ve ötesinde duruyor. Sarepta ve bu ilerlemeyi bekleyen ve ziyadesiyle hak eden Duchenne topluluğu için gelecek parlak. Tüm takımımızla ne kadar gurur duyduğumu sözlerle ifade etmem mümkün değil. Ülkenin dört bir yanından gelen ferdî öyküler burada bahsedilemeyecek kadar çoktur ve grup olarak Distrofin onarım tedavilerimizden rastgele birine erişim sağlayan her bir hastayı kutladığımızda hissettiğimiz sevinci sözlere dökemeyiz. Bu nedenle kelamı Dr. Louise Rodino-Klapac’a bırakıyorum. Louise mi?
Louise Rodino-Klapac: Teşekkürler, Dallan. Bilime olan bağlılığımız sarsılmaz ve ender hastalığı olan hastaların hayatlarını değiştirme maksadımız değişmez. Duchenne, ekstremite nesli ve tedavilerin yetersiz olduğu ya da hiç olmadığı başka birçok hastalıkla yaşayanlar için uygunluk yapma fırsatımız sınırsız. Doug EMBARK sonuçlarını aslında detaylı olarak açıkladığı için ben de yorumlarımı gen terapisi ve RNA programlarımızdaki ilerlemeye odaklayacağım. Birinci olarak, uzuv jenerasyonu kas distrofisi yahut LGMD. LGMD portföyümüzü çeşitli alt tiplerde ilerletmeye kararlıyız ve önümüzdeki aylarda bu kıymetli programlarla ilgili daima güncellemeler sağlamayı dört gözle bekliyoruz. Geçtiğimiz hafta sonu Speak Foundation’ın 2023 Milletlerarası LGMD Konferansı’nda LGMD boru çizgimiz hakkında sunum yaptık ve LGMD için genetik ilaçları ortaya çıkarma konusundaki aciliyetimizi toplulukla paylaştık. Başlangıç olarak, klinik süreç SRP-9003 malzemesini kullanarak ambulant yetişkin hastalarda ve ambulant olmayan hastalarda uzuv nesli kas distrofisi Tip 2E’nin tedavisi için SRP-9003’ü kıymetlendiren Faz 1 çalışmamız Voyagene için eksiksiz ilerleme kaydettik. Voyagene’e kayıt süreçlerini tamamladığımızı ve bu yılın ilerleyen devirlerinde ticari olarak temsili proses malzemesi kullanarak faz 3 çalışmamızı başlatma yolunda ilerlediğimizi bildirmekten memnuniyet duyuyoruz. Birinci çalışmamız olan SRP 9003-101’den paylaşılan müspet ekspresyon ve işlevsel bilgilerle birlikte, Voyagene’den elde edilen dataların bize daha geniş bir hasta popülasyonu hakkında fikir vereceğine inanıyoruz. Ayrıyeten, LGMD2B’li bireyleri tedavi etmek için SRP-6004 çift vektör RH74 aracılı gen terapisi için NAVIGENE isimli sistemik pilot çalışmamızda dozlamayı tamamladığımızı bildirmekten heyecan duyuyoruz. LGMD2B, Dysferlin proteininin yokluğu ile karakterize edilir. Yenilikçi çift vektör stratejisi, LGMD2B’nin tek nedeni olan Dysferlin’in tam uzunluğunu sağlamamıza imkan tanıyor. Bu çalışmanın sonuçlarını 2024’ün birinci yarısında bildirmeyi dört gözle bekliyoruz. Geçen çeyrekte belirtildiği üzere, JOURNEY ismi verilen LGMD2E, 2C ve 2D Sarkoglikanopati doğal tarih çalışmamız büsbütün kaydedildi ve hastaları 36 ay boyunca takip ettik. Boru sınırımızdaki tüm LGMD adaylarımız için ölçeklenebilir üretimde ilerleme kaydetmeye devam ediyoruz ve klinik çalışmaları olabildiğince süratli bir biçimde başlatmayı dört gözle bekliyoruz. Artık RNA platformumuzda kaydettiğimiz ilerlemeye dönelim. SRP-5051 için bir momentum çalışması için 2023’ün birinci çeyreğinde kayıtları tamamlamaktan memnuniyet duyduk. Çalışmanın 2023 yılında tamamlanmasını hedefliyoruz. PMO’lar için pazarlama sonrası çalışmalarımızla ilgili olarak, geçen çeyrekte de belirtildiği üzere, ESSANCE çalışmasına yahut golodirsen ve casimersen için pazarlama sonrası gerekliliklere kaydı tamamladık. Hatırlatmak gerekirse, ESSANCE iki yıllık bir çalışmadır ve 2026’nın başlarında sona ermesi beklenmektedir. Son olarak, EXONDYS için doz aralığı pazarlama sonrası taahhüdümüz olan MIS51ON çalışmamıza kayıtları tamamlamaktan memnuniyet duyduk. MIS51ON, Eteplirsen’in onaylı dozu olan haftada kg başına 30 mg ile değerli ölçüde daha yüksek maruziyet sağlayan haftada kg başına 200 mg’a kadar bir dozu karşılaştıran randomize, çift kör bir güvenlik ve aktiflik doz bulma çalışmasıdır. MIS51ON iki kısımdan oluşan bir faz 3 çalışmasıdır ve Ekim 2023’te 160 hasta ile tam olarak kayıt altına alınmıştır. MIS51ON’u süratli ve ihtimamlı bir biçimde ilerletmeye ve bilgiler elde edilir edilmez paylaşmaya kararlıyız. Önümüzdeki aylarda RNA programlarımızda devam eden ilerlemeyi bildirmeyi dört gözle bekliyoruz. Şahsî bir not olarak, bilime ve onun diğerlerine yardım etme vaadine olan tutkum hayatımın erken periyotlarında başladı. Yıllar sonra, mesleğim ve genetik tıbbın vaatlerini gerçekleştirme konusunda bugün geldiğimiz nokta üzerine düşündüğümde, minnettarım ve alçakgönüllüyüm. Tekrar de daha yapacak çok işimiz var. Bugün buradan dünyanın dört bir yanında ender hastalıklarla yaşayan bireyler için daha umut verici bir geleceğe hakikat ilerliyoruz. Sözlerime son verirken, Sarepta takımına hastalara, bilime ve misyonumuza olan bağlılıkları ve tutkuları için teşekkür etmek istiyorum. Artık finansal sonuçlarımızla ilgili bir güncelleme için kelamı Ian’a bırakıyorum. Ian?
Ian Estepan: Uygun dedin Louise. Herkese düzgün günler. Bu öğlenden sonraki finansal sonuçlar basın bülteninde 2023’ün üçüncü çeyreğine ait GAAP dışı ve GAAP bazında detaylar sunuldu. GAAP ve GAAP dışı finansal sonuçların tam mutabakatı için lütfen Sarepta’nın web sitesinde bulunan basın bültenimize bakın. EXONDYS lansmanının muazzam başlangıcı sayesinde bu çeyrekte elde ettiğimiz finansal sonuçlardan epeyce mutluyuz. GAAP dışı karlılık elde ettik ve etiketin daha geniş Duchenne popülasyonuna yayılacağını varsayarsak, sürdürülebilir karlılık elde etmeliyiz. Lansmanın yalnızca birinci çeyreğinde bu kilometre taşına ulaştığımız için hayli heyecanlıyız. Şirket, 30 Eylül 2023’te sona eren üç aylık devirde net eser gelirleri ve işbirliği gelirlerinden oluşan toplam 331,8 milyon dolar gelir elde ederken, 2022’nin birebir devrindeki 230,3 milyon dolarlık gelire kıyasla 101,5 milyon dolarlık bir artış kaydetti. 2023’ün üçüncü çeyreğinde ELEVIDYS’ten elde edilen net eser geliri 69,1 milyon dolardı. Ekzon atlama franchise’ımızdan tıpkı devir için elde edilen net eser geliri, 2022’nin tıpkı periyodundaki 207,8 milyon dolara kıyasla 240,2 milyon dolar olmuştur. Bu çeyrekte, kişisel net eser satışları EXONDYS 51 için 142,3 milyon dolar, AMONDYS 45 için 66,3 milyon dolar ve VYONDYS 53 için 31,7 milyon dolar olmuştur. Net eser gelirindeki artış öncelikle PMO eserlerimize yönelik artan talebin yanı sıra ELEVIDYS’in satışıyla alakalı net eser gelirini yansıtmaktadır. Roche ile yaptığımız işbirliği mutabakatına ait olarak 30 Eylül 2023 ve 2022 tarihlerinde sona eren çeyreklerin her birinde 22,5 milyon ABD doları fiyatında işbirliği geliri kaydettik. Roche mutabakatı kapsamında ortak geliştirme maliyetlerinin geri ödemesi, 2023’ün üçüncü çeyreğinde 34,9 milyon dolar iken, 2022’nin birebir devrinde 22 milyon dolar olarak gerçekleşmiştir. GAAP bazında, 2023 ve 2022’nin üçüncü çeyreği için sırasıyla 40,9 milyon $ yahut temel ve seyreltilmiş pay başına 0,46 $ ve 257,7 milyon $ yahut temel ve seyreltilmiş pay başına 2,94 $ net ziyan bildirdik. 2022’nin üçüncü çeyreğinde 70 milyon dolar yahut seyreltilmiş pay başına 0,80 dolar olan GAAP dışı net ziyana kıyasla, 2023’ün üçüncü çeyreğinde 37,7 milyon dolar yahut seyreltilmiş pay başına 0,37 dolar GAAP dışı net gelir bildirdik. 2023’ün üçüncü çeyreğinde, 2022’nin tıpkı periyodundaki 40 milyon dolara kıyasla satışların maliyetine yaklaşık 37 milyon dolar kaydettik. Satış maliyetindeki düşüş temel olarak 30 Eylül 2022’de sona eren üç aylık devirde kalite spesifikasyonlarımızı karşılamayan PMO eserlerimizin belli partilerinin iptal edilmesini yansıtırken, 2023’ün tıpkı periyodunda misal bir faaliyet olmamıştır ve PMO eserlerimize yönelik artan taleple kısmen dengelenmiştir. GAAP bazında, 2023 ve 2022’nin üçüncü çeyreği için Ar-Ge sarfiyatlarında sırasıyla 194,3 milyon dolar ve 216,7 milyon dolar kaydederek bir evvelki yıla nazaran 22,4 milyon dolarlık bir düşüş kaydettik. Bu düşüş temel olarak üretim giderlerimizdeki azalmadan kaynaklanırken, klinik araştırma masraflarındaki artışla kısmen dengelenmiştir. GAAP dışı bazda, Ar-Ge sarfiyatları 2023’ün üçüncü çeyreğinde 163,9 milyon $ iken, 2022’nin birebir devrinde 193,7 milyon $ olarak gerçekleşmiş ve 29,8 milyon $ azalmıştır. Artık SG&A’ya dönecek olursak, GAAP bazında, 2023 ve 2022’nin üçüncü çeyreği için sırasıyla yaklaşık 120,9 milyon dolar ve 104,8 milyon dolar masraf kaydettik, bu da 16,1 milyon dolarlık bir artış manasına geliyor. Bu artış temel olarak profesyonel hizmetler ile tazminat ve öteki işçi masraflarındaki artıştan kaynaklanırken, pay senedi bazlı tazminatlardaki düşüşle kısmen dengelenmiştir. GAAP dışı bazda, SG&A masrafları 2023’ün üçüncü çeyreğinde 92,8 milyon dolar iken, 2022’nin tıpkı devrinde 66,8 milyon dolar olarak gerçekleşmiş ve 26 milyon dolar artmıştır. GAAP bazında, 2022’nin tıpkı devrindeki 400.000 $ net başka gelire kıyasla, 2023’ün üçüncü çeyreğinde 12,3 milyon $ net öteki masraf kaydettik. Bu değişiklik temel olarak yatırımımızdaki bedel düşüklüğünden ve şartlı bedelden kaynaklanan ziyandan kaynaklanmakta olup, yatırım portföyümüzün yatırım bileşimi nedeniyle net yatırım iskontosundaki ve faiz gelirindeki artışların yanı sıra Aralık 2019 vadeli kredimizin 2022’de geri ödenmesi sonucunda oluşan faiz masrafındaki azalmalarla kısmen dengelenmiştir. 30 Eylül 2023 itibariyle yaklaşık 1,8 milyar dolar nakit, nakit benzerleri, yatırımlar ve uzun vadeli kısıtlı nakdimiz bulunmaktadır. Bilançomuzdaki sermaye ölçüsünden elbette mutluyuz, fakat çalkantılı piyasalarda nakdin daha da bedelli hale geldiğini biliyoruz. Harcamalarımızı daima olarak kıymetlendiriyoruz. Bununla birlikte, EMBARK sonuçlarına ve bugün sahip olduğumuz bilgilere dayanarak, DMD hastalarına hizmet etmek için envanter oluşturmaktan daha uygun bir nakit kullanımı yoktur. Bununla birlikte, soru-cevap kısmını başlatmak üzere kelamı Doug’a bırakıyorum. Doug?
Douglas Ingram: Çok teşekkür ederim, Ian. Michelle, sorular için çağrıyı açalım.
Operatör: Teşekkür ederim. [İlk soru JPMorgan (NYSE:JPM)’dan Anupam Rama’dan geliyor. Çizginiz açık.
Anupam Rama: Merhaba arkadaşlar. Soruyu aldığınız için çok teşekkürler. EMBARK sonuçlarına geri dönecek olursak, şu soruyu aldık. Temel işlevsel ikincil son noktalarınızdaki çokluk için ayarlama yaparsanız, bu temel ölçümlerde istatistiksel olarak manalı sonuçlara sahip olmaya devam eder misiniz? Çok teşekkürler.
Douglas Ingram: Evet, bu soru için teşekkür ederim Anupam. Görüşmeyi Louise’e devrediyorum.
Louise Rodino-Klapac: Teşekkür ederim. Aslında küresel bir istatistiksel test gerçekleştirdik ve bunu tam da bunu yapmak için yaptık, çokluğu test etmek ve ikincil değişkenlerin yalnızca talih yapıtı manalı çıkmadığını göstermek için. Yani, esasen NSAA’yı ikincillerle birlikte test ettik ve aslında istatistiksel olarak manalı olduklarını gösterdik. Yani bu, delillerin bütününü test etmenin nicel bir yoludur. Hasebiyle, görüşmemizde gösterdiğimiz orman potunu düşünürseniz, bu aslında bunların birlikte istatistiksel olarak manalı olduğunu gösteren istatistiksel bir testtir.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Bir sonraki soru Bank of America Securities’den Tazeen Ahmad’dan geliyor. Çizginiz açık.
Tazeen Ahmad: Merhaba arkadaşlar. Düzgün günler. Sorumu kabul ettiğiniz için çok teşekkür ederim. Benim için, son iki gündür aldığım en tanınan sorulardan biri zamanlamayı üçgenlemeye çalışmak. Doug, bize başvurunu tamamlamak için bundan sonra hangi adımların atılacağı konusunda bilgi verebilir misin ve ajansın bir başvuruyu inceleme mühleti konusunda bu türlü bir müracaat için rastgele bir emsal var mı? Tüm bunların tamamlanması bu takvim yılı içinde olabilir mi, yoksa örneğin altı aylık bir inceleme üzere daha klasik bir şey mi? Teşekkürler.
Douglas Ingram: Tazeen, sorunuz için teşekkür ederim ve soruma süratli ve kesin bir vakit çizelgesi vermeyerek muhtemelen sizi hayal kırıklığına uğratacağımı söyleyerek başlamama müsaade verin, lakin süratli hareket edeceğiz ve kısımdan de süratli hareket etme taahhüdümüz var. Emelimiz bir BLA eki sunmak. Bunun bir aktiflik eki olduğuna inanıyorum ve bunu çok yakında yapacağız. Takım şu anda bunun üzerinde çalışıyor. Kesin bir tarih vermek istemiyorum fakat çok çok yakında sunulacak. Sanırım klasik olarak ajansın inceleme için altı ayı olabilir. Ben inanmıyorum. Kurumun bunu gözden geçirmek için mümkün olduğunca süratli hareket etmeye kararlı olduğuna inanıyorum ve bunun emsalleri var. Bunu onkoloji üzere başka alanlarda da görüyorsunuz, bu türlü bir şey için çok süratli geri dönüş alabiliyorsunuz. Ve elbette bunun bir BLA değil, bir BLA eki olduğunu unutmayın, bu nedenle fevkalâde değerli olsa da soruşturma odaklanmıştır. Ve bu odaklanma, temel soru olan ispatların toplamının ELEVIDYS’in bu hastalara daha düzgün bir ömür getirdiği sonucunu haklı çıkarıp çıkarmadığıdır ve elbette biz bunun bu türlü olduğuna inanıyoruz. Bunun standardı hayli açık. İspatların bütününe bakıldığında kıymetli deliller kelam hususudur. Bu mevzudaki tüzük epeyce açık. Bu müziğin ne olduğunu bilmediğim için özür dilerim. Yemin ederim şu anda gitar çalmıyorum. Tüzük çok açık olduğunu söylüyor. Terapinin tez ettiği etkiyi yaratacağı sonucuna adil ve sorumlu bir biçimde varılabilir mi ve yönetmelikler de bilhassa ömrü tehdit eden ve önemli halde güçten düşüren hastalıklar için, bilhassa tatmin edici bir alternatif tedavinin bulunmadığı durumlarda kişinin hayatının kaybedilebileceği konusunda epey açık. FDA, yasal standartları uygularken en geniş esnekliği kullanmanın uygun olduğuna karar vermiştir. Ve Louise’in az evvel herkese belirttiği üzere, ELEVIDYS’in bu hastalardaki düşüşü durdurduğuna dair ispatlar bütünüyle çok ikna edici olmakla kalmayıp, gerçek istatistikleri yaparsanız ve birincil ve fonksiyonel sekonderlerimize bakarsanız, istatistiksel olarak rastgele bir yanlış olumlu riskini ayarlayarak, istatistiksel olarak güçlü bir halde manalı olan çoklukları ayarlayarak görebilirsiniz. Tüm bunların manası, asıl soruya geri dönecek olursak Tazeen, çok yakında bir BLA eki sunacağımızı söylemektir. Ajans bizimle çok süratli bir biçimde çalışmaya kararlı ve kesin bir vakit çizelgesi vermeyecek olsam da, bunu gözden geçirmek ve başarılı olursa bu etiketi genişletmek için süratli hareket edeceğimizden eminim.
Tazeen Ahmad: Tamam, teşekkürler Doug.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Bir sonraki soru Barclays’den Gena Wang’dan geliyor. Sınırınız açık.
Gena Wang: Sorularımı kabul ettiğiniz için teşekkür ederim. Tahminen yalnızca bu yorumu takip edebilirim. Doug, BLA aktiflik ekinin ne vakit kabul edildiğini duyuracak mısın ve data paketinde bizimle paylaştıklarına ek olarak ne cins dataların yer alacağını açıklayabilir misin? Örneğin protein düzeyi ile işlev ortasındaki protein korelasyonu üzere mi? Bu datalar de pakete dahil edilecek mi?
Douglas Ingram: Pakette mutlaka daha fazlası olacak ve üst satırda hala protein ve öbür şeyler, CK ve benzerleri dahil olmak üzere öteki bilgileri kıymetlendiriyoruz. Fakat açıkçası incelemenin odak noktası her şeyden evvel bu tedavinin aktifliği ve güvenliği olacak. Ve natürel ki tüm bunlar, yaş sınırlamalarını ve ambulasyon sınırlamalarını kaldırarak bu etiketi genişletme talebimizle bağlantılı olarak değerlendirilecektir. Bu süreçte ne açıklayacağımıza dair en son bir karar verdiğimizi sanmıyorum, lakin genel olarak konuşursak, insanlara karşı epey şeffaf olma eğilimindeyiz.
Gena Wang: Teşekkür ederim.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Bir sonraki soru UBS’den Colin Bristow’dan geliyor. Çizginiz açık.
Colin Bristow: Merhaba, düzgün günler ve etkileyici ELEVIDYS satışları için tebrikler. EMBARK datalarıyla ilgili bir soru daha sorabilir miyim? ELEVIDYS ile tedavi edilen hastalarda gördüğünüz hastalar ortası değişkenlikten bahsedebilir misiniz? Aldığımız bir tıp soru, olumlu sonuçların küçük bir yüksek cevap verenler kümesi tarafından mı yönlendirildiği? Ve tahminen de bu değişkenliğin faz 2 tecrübesine kıyasla nasıl olduğu hakkında yorum yapabilirseniz, bu faydalı olacaktır. Teşekkürler.
Douglas Ingram: Elbette. Özel olarak yanıtlaması için bunu Louise’e devredeceğim. Lakin genel olarak olumlu sonuçların, bu olumlu sonuçlardaki P bedelinin yakın olmadığını belirtmek isterim. Yükselme müddetinde .002. 10 metre yürüme koşusunda .004. Küresel istatistiksel tahlilde, birincil ve ikincil tüm sonuçlara birlikte bakıldığında .004’tür. Yani çok, çok güçlü. Lakin Louise, tahminen de birtakım değişkenlik sıkıntılarına daha spesifik olarak yanıt vermek istersin.
Louise Rodino-Klapac: Evet. Genel olarak hastalar ortasında değişkenlik, yüksek değişkenlik görmedik. Standart sapma, EMBARK’ı güçlendirmek için kullandığımız evvelki çalışmalarımızdan beklediğimiz seviyede ya da bunun altındaydı. Yani orada yüksek bir değişkenlik görmedik.
Colin Bristow: Teşekkür ederim. Bu çok yardımcı oldu.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Bir sonraki soru Guggenheim’dan Reed Forsyth’den [Ph] geliyor. Çizginiz açık.
Tanımlanamayan Analist: Merhaba, ben Debjit ismine Rye. FDA’ya EMBARK’tan sağlanan en üst seviye bilgiler… hakkında bilgi içeriyor mu?
Douglas Ingram: Çok üzgünüm ancak bu yanıtı, bu soruyu duyamadım. Tahminen tekrar sorabilirsiniz?
Tanımlanamayan Analist: Evet. Ben Debjit’ten Rye. EMBARK ile ilgili olarak FDA’ya sağlanan en üst seviye bilgiler şu bilgileri içeriyor muydu…?
Douglas Ingram: Rabbim, çok üzgünüm Rye. Başlangıcı duydum ancak sorunun kendisini duyamadım. Çok özür dilerim.
Tanımlanamayan Şirket Temsilcisi: Sanırım mikrodistrofin tabirine ait dataları içerip içermediğini sordu.
Douglas Ingram: Sanırım FDA ile inceleme süreci sırasında bu datalara ulaşabileceğiz. Louise’in dediği üzere, gördüğümüz tabir olağanda gördüğümüz avlanma aralığında. Yani olağandışı bir durum yok. Aslında, P pahası .0, birçok sıfır var. Çok güçlü bir halde, sağlam bir biçimde, beklediğiniz üzere, limit sağlam bir halde karışıktır. Soru da bu aslında.
Tanımlanamayan Analist: Bu yardımcı olur. Teşekkür ederim.
Douglas Ingram: Çok teşekkür ederim, Rye. Özür dilerim, seni duyamadım. Bunun için özür dilerim.
Operatör: Lütfen bir sonraki soru için beklemede kalın. Sıradaki soru Baird’den Brian Skorney’den geliyor. Çizginiz açık.
Brian Skorney: Güzel günler. Soruyu kabul ettiğiniz için teşekkürler. Sanırım daha evvel çok yakından incelediğimiz bir şey değildi, lakin sanırım yükselme müddetinin lehte ve aleyhte manalı olmayan bir farka sahip olduğunu söylemeye başlıyorum, fakat büyüklük açısından o kadar da farklı değil. Sanırım yarım saniyenin biraz altında bir fark var. Bunun yanlışsız olup olmadığını bana söyleyebilirsiniz. Burada başlangıçtaki dengesizlik sorunu hakkında kapsamlı bir formda konuştuğunuzu biliyorum ve bu durum bilhassa etkin kolun başlangıçta 5,1 ve plasebonun 3,6 olduğu başlangıçtaki yükselme mühleti durumunda akut görünüyor. Bu nedenle, 102 numaralı çalışmadaki yükselme müddeti farklılıklarını kıymetlendirmek için geriye dönüp başlangıçtaki dengesizlikler için ayarlamalar yapıp yapmadığınızı ve bilhassa dört ila beş yaşındaki alt kümenin EMBARK’ta olduğu üzere 102’de de tıpkı görünüp görünmediğini merak ediyorum.
Douglas Ingram: Evet, bu soru için teşekkür ederim Brian. Yanıtlaması için Louise’e veriyorum.
Louise Rodino-Klapac: Genel olarak konuşacağım, zira yaptığımız şey EMBARK için oluşturduğumuz dahil etme kriterlerini almak ve bunu dış denetimle karşılaştırdığımızda evvelki bilgilerimize uygulamaktı. Ve 102’de bu kriterlere nazaran hariç tutulacak olan hastaları hariç tuttuğunuzda, süratli düşüş gösterenlerin olduğu yerde bir fark olduğunu gördük. Yani bu durumda daha manalı bir fark gördük, fakat spesifik sayılar şu anda elimizden kaçıyor. Lakin tıpkı dışlama kriterlerini uyguladığımız bu tahlili yaptık ve bir fark gördük.
Brian Skorney: Mükemmel. Teşekkür ederim.
Douglas Ingram: Evet. Ve tahminen de Louise’in işaret ettiği noktaya bu tahlilde eklemek istediğimiz bir şey var: 102’de gözlemlediklerimizle 301’de gözlemlediklerimiz ortasında hakikaten düzgün bir tutarlılık gördük.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Bir sonraki soru Goldman Sachs’tan Salveen Richter’den geliyor. Sınırınız açık.
Salveen Richter: Düzgün günler. Sorumu kabul ettiğiniz için teşekkür ederim. Ruhsat başvurusu ile ilgili olarak, birincil son nokta başarısız olduktan sonra ve burada bir doğrulama denemesinde hızlandırılmış bir onayın tekrar gözden geçirilmesiyle ilgili resmi yahut düzenleyici prosedürler var mı? Ve daha sonra, ödeme yapanlardan elde ettiğiniz bilgiler ve bunun mevcut etiketi nasıl etkileyebileceği yahut buradaki hastalarda kullanım hakkında nasıl düşündükleri konusunda hekimlerden gelen rastgele bir ön geri bildirim var mı?
Douglas Ingram: Tekrar birinci soruda, soruyu anladığımdan %100 emin değilim. Çok açık konuşayım, hızlandırılmış bir onayın onaylanmasına ait standart, ispatların bütününe bakmak ve bu tedavinin yararlarının yalnızca doğrulayıcı bilgilerle değil, başka çalışmalar da dahil olmak üzere mevcut olabilecek tüm data seti tarafından doğrulanıp doğrulanmadığını belirlemektir. Ve yalnızca EMBARK’ın değil, tüm destekleyici ispatların da bu tedavinin yararlarını güçlü bir halde teyit ettiğini kuvvetle tez ediyorum. Yani bence çok uygun durumdayız. Bu kısımla ilgili incelememizin odak noktası, bu etiketin genişletilmesinin genişliği olacak. İncelemenin odak noktasının bu olacağından epey eminim. Bununla ilgili olarak, bildiğiniz üzere, güçlü görüşümüz, bu sonuçları doğruladıktan, hastalar ortasında doğruladıktan ve bu ispatların bütününe baktıktan ve örnek olarak orman grafiğine baktıktan ve çokluklara nazaran ayarlanmış orman grafiğinin istatistiksel tahliline baktıktan sonra, bu tedavinin bu hastalardaki düşüşü durdurduğu ve yaş sınırlaması yahut açılanma ile ilgili yapay kısıtlamalar olmaksızın hastalara sunulmayı hak ettiği hayli açıktır. Ödeme yapanlarla ilgili olarak, bu, ödeme yapanlarla olan silahlanmamızda ek bir ispattır. İşler çok uygun gitti. Dallan ve grubu, Tıbbi İşler, ticari, saha gücümüz, geri ödemeye erişim ve benzerleri ELEVIDYS’in lansmanını desteklemek için mükemmel bir iş çıkardılar. Umarım herkes bunun bu çeyrekteki performansımıza yansıdığı konusunda benimle hemfikirdir ve bu da takımın sahip olabileceği tartışmayı güçlendirmektedir. Artık bir örnek verebiliriz. Artık bir kiti tedaviye sokma suratı konusunda zorlayıcı olan sahiden güçlü bir metriğe sahibiz. Yükselme müddeti konusunda size hatırlatacağım üzere, P bedeli yanılmıyorsam 0,002 olmakla kalmıyor, birebir vakitte yükselme müddeti ambulasyon kaybının en büyük prognostik belirleyicisi ve sık sık bahsettiğimiz ve literatürde de sağlam bir formda yer aldığı üzere 5 saniyenin üzerindeki yükselme mühleti erken ambulasyon kaybının en büyük belirleyicisi. Ve EMBARK, ELEVIDYS kullanımının 52 haftalık bir periyotta bunun gerçekleşme mümkünlüğünü %90’ın üzerinde azalttığını göstermiştir. Münasebetiyle bu, açıkçası şimdiye kadar erişim sağlama konusunda hakikaten âlâ bir iş çıkarmış olan ödeyiciler için ek bir zorlayıcı nokta sağlamaktadır. Bu, çocukları mümkün olan en kısa müddette bu tedaviye almanın sahiden değerli olduğuna dair ek deliller sunmaktadır. Ve etiket genişlemesini dört gözle bekliyorum ve bu tedavinin neden olması gerektiğine dair zorlayıcı bir argüman olduğunu tez ediyorum – bu etiket de mümkün olan en kısa müddette genişletilmelidir. Böylelikle herkes bu tedaviye erişebilecek.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Bir sonraki soru Mizuho’dan Uy Ear’den geliyor. Çizginiz açık.
Uy Ear: Merhaba arkadaşlar, soruyu kabul ettiğiniz için teşekkürler. ELEVIDYS için olağanüstü geçen çeyrek için tebrikler. Sanırım birinci sorum, doz alan hastalar öncelikle hızlandırılmış onayı bekleyen hastalar mıydı ve daha çok bolus halinde mi alıyorlardı? Önümüzdeki çeyrekte doz verilmeyi bekleyen kaç hasta olduğunu paylaşabilir misiniz? Ve bu temaya devam edelim. EMBARK bilgileri açıklandığına nazaran, hastaların esere karşı hassaslığında rastgele bir değişim hissediyor musunuz? Şimdi erken olduğunu biliyorum. Teşekkürler.
Douglas Ingram: Evet. Bu soruları süratlice yanıtlamama müsaade verin. Birinci olarak, bu tedaviye yönelik istekte rastgele bir değişiklik olacağını sanmıyorum. Bence 4-5 yaş aralığında olmayan hastaların ebeveynleri dışında kalan hastaların bu tedaviyi istemeye muhtemelen daha da mecbur olduklarını ve bu etiketin genişletilmesi için sabırsızlıkla beklemeyeceklerini düşünüyorum. Hasta sayılarını paylaşmıyoruz. Muvaffakiyet ölçütümüz ve başarımızın ölçüsü olarak net eser gelirini kullanacağız. Söylediğimiz üzere, bolus yahut hastaların depolanması konusunda, hekimlerin bir ortaya gelip yaşlanmadan evvel tercihli olarak doz alabilmelerini sağlamak için topladıkları muhakkak kimi hastalar vardı zira etiket, bildiğiniz üzere, dozlamayı %6 ve %6’nın altında ve %5 ile sonlandırıyor. Lakin onaydan bu yana daima olarak yeni başlangıç formları aldık. Münasebetiyle ileriye dönük olarak, süreç boyunca çalışan nizamlı bir başlangıç formu akışımız var. İnsanlara sorulan bir öteki şey de, takımın, Dallan’ın ve başkalarının saha aktivasyonu konusunda mükemmel bir iş çıkardığı. Bildiğiniz üzere maksadımız ve isteğimiz lansman sırasında 50 sahanın infüzyona hazır hale gelmesiydi. Daha sonra, tahminen de yıl sonuna kadar, yani önümüzdeki yıl 70 alana ulaşabileceğimizi düşünmüştük, lakin bugün 70 alandayız. Yani takım kusursuz bir sıçrama yaptı – siteleri hazırlayıp çalışır hale getirdi ve üzerinde çalışılması gereken daima bir başlangıç formu akışı var.
Uy Ear: Teşekkür ederim.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Sıradaki soru Raymond James’ten Danielle Brill’den geliyor. Çizginiz açık.
Danielle Brill: Merhaba arkadaşlar, âlâ günler. Soru için çok teşekkürler. Doug, EMBARK’ın bilgilerdeki aktifliğini tartışmak için çok vakit harcadık, ben güvenlik konusuna geçmek istiyorum. Miyokardis olaylarının AdCom’da tartışıldığını hatırlıyorum, o sırada EMBARK’ta meydana gelen bir olay da dahil olmak üzere. Çalışmada meydana gelen bu cinsten öbür güvenlik olayları yahut hastaneye yatışa yol açan diğer SAE’ler olup olmadığını merak ediyorum. Teşekkür ederim.
Douglas Ingram: Sorunuz için teşekkür ederim Danielle. Yanıtlaması için kelamı Louise’e bırakıyorum.
Louise Rodino-Klapac: Evet, SAE tiplerinde yahut SAE’lerin sıklığında rastgele bir farklılık görmedik, EMBARK’ın en itimat verici istikametlerinden biri devam eden güvenlik profiliydi ve artık evvelki çalışmaların tümü birlikte ele alındığında, bu çalışmalarda dengeli olan geniş bir güvenlik bilgi tabanına sahibiz.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Bir sonraki soru TD Cowen’dan Ritu Baral’dan geliyor. Çizginiz açık.
Ritu Baral: Herkese yeterli günler. Soruyu kabul ettiğiniz için teşekkürler. Doug, sen ve tahminen de Dallan, ruhsatlandırma uzmanlarının etiket genişletme için önerdiği farklı senaryolar için hasta sayılarını nasıl gördüğünüz konusunda bize yol gösterebilir misiniz? PMO satışlarınızın %10’unun 45 yaş için olduğundan bahsettiniz — bunlar kapsam dahilinde — lakin FDA tekrar bu rotaya girmek isterse bunu tahminen 6 ila 7 yaşındakilere nazaran nasıl bölümlendirirsiniz? Ve bu sayı nasıl değişir, tam ayaktan popülasyona sahipsiniz, ki aramalarıma nazaran şu anda 12 yaşına kadar uzanıyor.
Douglas Ingram: Ayakta tedavi için mi?
Ritu Baral: Evet. Şu anda ortalama ambulasyon kaybı yaşı 12-13.
Douglas Ingram: Bu gerçek olabilir. Birazdan Dallan’a bunu teyit ettireceğim. Genel olarak konuşursak, bakın, her şeyden evvel, çok açık olmak istiyorum, 4.5’ten 4’e 7’ye gitmek için bir etiket genişlemesi aramıyoruz ve bilgiler göz önüne alındığında bilimsel olarak 4 ila 7 ile hudutlu olması için rastgele bir neden olduğunu düşünmüyoruz. Ve bunu daha evvel hiç görmedik. Duchenne tedavisi için diğer hiçbir etikette bu çeşit yaşa bağlı kısıtlamalar görmediniz. Fakat daha geniş bir soruya karşılık verecek olursak, tüm ayaktan tedavi görenlere karşı tüm ayaktan tedavi gören ve ayaktan tedavi görmeyenlerin oranı yaklaşık %50’dir. Yani ayaktan tedavi gören popülasyon tüm hastaların yaklaşık yarısı, ayaktan tedavi görmeyenler ise başka yarısıdır ve bize nazaran bu büyük bir kesintidir. Dallan, bu hususta söylemek istediğin öbür bir şey var mı?
Dallan Murray: Hayır, sanırım sen mevzuyu kapattın Doug. Emelimiz, tüm popülasyonda ulaşabildiğimiz tüm hastaları hedeflemek, ortalama ambulasyon kaybı yaşı hakkındaki sorunuzu okumak. Bence gerçek aralıktasınız. Fakat KOL’lar da ambulasyon kaybının tarifi hakkında çok konuşuyorlar zira bildiğiniz üzere heterojenite var. Yani çok daha ileri yaşlarda yürüyen kimi hastalarınız var ve yıllardır PMO’larla tedavi edilen ve ambulasyon kaybının daha ileri yaşlarda olacağına inandığımız bir hasta kümemiz var. Münasebetiyle, ambulatuvar popülasyonun yaşa nazaran tanımlanmayacağına inanıyoruz. Fakat Doug’ın da dediği üzere, emelimiz geniş bir etiket ve uygun olacak tüm hastaları hedeflemek.
Ritu Baral: Bu da PMO satışlarınızın %50’si mi?
Douglas Ingram: Evet. Ayakta tedavi gören ve görmeyen ayrımı, sanırım bu %50 aralığında. Yaşlı hastalarda erişimin daha sıkıntı olduğunu düşünüyorum. Yani ortalama olarak, genç nüfusta daha yüksek bir penetrasyonumuz var.
Ritu Baral: Kusursuz. Teşekkür ederim.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Sıradaki soru Morgan Stanley (NYSE:MS)’den Mike Ulz’dan geliyor. Çizginiz açık.
Mike Ulz: Düzgün günler ve soruyu kabul ettiğiniz için teşekkürler. Şu anda yaklaşık 70 sitenizin etkin olduğundan bahsettiniz. Şu ana kadar bu tesislerin yüzde kaçının ELEVIDYS’i reçetelediğine dair bir fikir verebilir misiniz? Teşekkürler.
Douglas Ingram: Sizi hayal kırıklığına uğratacağım için özür dilerim. Reçete edilen saha sayısı ya da muhtemelen daha spesifik olarak rastgele bir vakitte reçete edilen hasta sayısı konusunda bu seviyede bir detay vermeyeceğiz. Son yedi yıldır yaptığımız üzere ve sanırım genel olarak vakit içinde beşerlerle âlâ bir muvaffakiyet elde ettik. Net eser gelirini, muvaffakiyet ve alım ve benzerleri için bir belirteç olarak kullanıyoruz. Bunun için özür dilerim Mike.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Bir sonraki soru William Blair’den Tim Lugo’dan geliyor. Sınırınız açık.
Tim Lugo: Soru için teşekkürler. Hafta başında etiketin genişletilmesi için ek bir müşavere komitesi beklemediğinizi belirtmiştiniz. Lakin hepimiz hızlandırılmış onay tartışması için bir tane beklediğimizi hatırlayabiliriz. Sanırım neden bir AdCom talep etmediniz? AdCom’u dinlediğimizde, iştirakçilerin yaş sınırlaması olmayan onaya ajansın olduğundan çok daha yatkın olduğu görülüyor.
Douglas Ingram: Evet. Tamam. Hoş bir soru ve bu yorum beni şaşırtmadı. AdCom’ları iddia etme konusunda geçmişte makus bir sicile sahip olduğumu söyleyenler olabilir. Buna karşın, en son AdCom’a gideceğimizi söylediğimde bunu yazılı olarak belirtmiştim. Bir AdCom’a sahip olacağımıza inanmamamızın nedeni, bir AdCom’a gereksinimimiz olacağına inanmamamızdır. Ve sanırım bugün burada otururken, bu bizim ve FDA liderliği tarafından paylaşılan bir görüştür. Daha evvel de söylediğimiz üzere, FDA idaresi ile datalar ve geniş bir etiket için sunma mümkünlüğü konusunda çok verimli ve cüret verici bir tartışma yaptık. Ayrıyeten kurumun, bilhassa de kısmın bu yıl içinde hayli kıymetli değişiklikler geçirdiğini de belirtmek isterim. OTAT’ın yerini harika ofis OTP’nin aldığını hatırlatmak için bir yine yapılanma oldu. Kısa bir mühlet evvel de OTP’nin başına yeni bir önder, Dr. Nicole Verdun geçti. Hasebiyle, kısmın evrim geçirmekte olduğunu unutmamanızı tavsiye ederim. Açıkçası, bir müracaat komitesi olması durumunda, buna uygun hazırlanmış oluruz. Ve orada son derece uygun bir performans sergileyeceğimize inanıyorum. Bence Dr. Rodino-Klapac ve takımı bizi temsil ederek olağanüstü bir iş çıkardı. Ve hatırlanacağı üzere, nihayetinde AdCom’u kazandık. Lakin bugün burada otururken, bir müşavere komitesi olmadan da biraz genişleyebileceğimizden epey eminiz.
Tim Lugo: Pekala. Teşekkür ederim.
Douglas Ingram: Çok teşekkür ederim.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Sıradaki soru Needham & Company’den Gil Blum’dan geliyor. Sınırınız açık.
Gil Blum: Yeterli günler ve tüm ilerlemeler için tebrikler. Bir soruya geri dönecek olursak, Alan’ın [Ph] daha evvel rastgele bir soru hakkındaki sorularının devamı niteliğinde. Şayet Çalışma 102’de iseniz. Bilhassa daha yaşlı olan ve Çalışma 102’nin 2. kısmında çaprazlanan hastalar üzerinde yükselme mühletine ait bir takip yapılması ihtimali var mı? Bu bilgilerin EMBARK datalarına kıyasla nasıl göründüğünü görmek enteresan olacaktır. Teşekkürler.
Douglas Ingram: Elbette. Louise, bu mevzuda bir fikrin var mı?
Louise Rodino-Klapac: Tamam. Her ne kadar bir ya da iki hasta 5 yıla kadar takip edilmeye devam edilse de. Yani bu katiyetle vakit içinde bakabileceğimiz bir şey. Elimizde bu bilgiler yok, bu yüzden buna bakabiliriz.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Bir sonraki soru RBC Capital’den Brian Abrahams’tan geliyor. Çizginiz açık.
Brian Abrahams: Merhaba, ELEVIDYS lansmanının güçlü birinci çeyreği için tebrikler. Sorumu yanıtladığınız için teşekkürler. EMBARK’ta işlevsel körlüğe karşı müdafaa sağlamak için uygulanan protokolleri bize hatırlatabilir misiniz – bu mevzu son görüşmelerinizde FDA ile hiç gündeme geldi mi? Ve şayet varsa, işlevsel ve körleştirici tesirin vakit testleri üzerinde NSAA’ya kıyasla neden rastgele bir farklılık göstermesini bekliyorsunuz? Teşekkürler.
Douglas Ingram: Evet. Louise’in son derece titiz olan körleme sürecinin protokol istikametlerini tartışmasına müsaade verebilirim. Genel olarak, şayet bunlar çok objektif vakit testleriyse, körlemenin olmaması durumunda rastgele bir tesire daha az maruz kalacaklarını varsayabiliriz. Lakin şunu da söylemeliyim ki, bence protokol körleme süreci konusunda çok uygundu ve çalışmanın kendisi de aslında çok güzel yürütüldü. Bu mevzuda açık olmak istiyorum. Louise, körleme süreciyle ilgili rastgele bir düşüncen var mı?
Louise Rodino-Klapac: Bilhassa hastalar ve bakıcıların, PI’ların ve işlevsel testleri yapan fizyoterapistin büsbütün kör olduğu açık. Yani çalışmalar kör olarak sürdürülmektedir, çalışma çalışanı kördür. Üçüncü bir taraf tarafından sürdürülmektedir. Yani körlüğün bozulmadığından emin olmak için titiz bir süreç var.
Brian Abrahams: Bu çok yardımcı oldu. Teşekkür ederim.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Bir sonraki soru Cantor Fitzgerald’dan Kristen Kluska’dan geliyor. Çizginiz açık.
Jason Bouvier: Merhaba, yeterli günler. Ben Kristen Kluska ismine Jason Bouvier. Sorumu kabul ettiğiniz için teşekkür ederim ve ELEVIDYS’in güçlü çeyreği için tebrikler. Bizden bir soru, hastaları tedavi etme temposu, belirlediğiniz özgün vakit çizelgelerinden daha süratli ilerliyor. Bunun en büyük nedeninin ne olduğunu merak ediyoruz. Ve bu durum önümüzdeki yıl potansiyel olarak daha geniş bir lansmanı nasıl etkileyebilir? Teşekkür ederim.
Douglas Ingram: Dallan’ın istemesine karşın soruyu ben alacağım zira grubumuzla övünmek istiyorum. Demek istediğim, bu lansmanın temposunun son derece düzgün gitmesinin ve benim bakış açıma nazaran bu lansmanın gen terapisinde gibisi görülmemiş bir muvaffakiyet olmasının iki kıymetli nedeni olduğunu düşünüyorum, bunlardan birincisi elbette terapinin kendisi. ELEVIDYS, bu tedaviyi alan hastaların ve tecrübelerini paylaşan ailelerin bu tedaviye gereksinim duyduklarına güçlü bir halde inandıkları ve bu çocukların stabilize oldukları yahut tedavi edilmeyen çocukların yapamadığı yaşa has şeyleri yaptıkları fevkalâde muhtaçlık duyulan bir tedavidir. Grup hakkında biraz övünmemin sakıncası yoksa. Demek istediğim bu, Dallan – Müşteri Sorumlusu – liderliğindeki Sarepta çalışanları tarafından, bunun da ötesine geçerek, üretim ve dağıtım çalışanlarımız tarafından, bunu yürütmek için büyük bir takım eforuyla inanılmaz olağanüstü bir uygulama örneğidir. Ve bu bizim için yeni bir şey değil. Herkese şu anda piyasaya sürdüğümüz dört tedavimiz olduğunu hatırlatmak isterim. Bu tedavilerin her biri ve lansmanları son derece âlâ gitti. Kâr-zarar tablosuna bakarsak, bir an için mevzuyu dağıtmış oluruz. Şu anda 2016’nın sonlarında onaylanan birinci PMO’muzdan bahsediyorum. Hâlâ büyümeye devam ediyoruz. Geçen yılın birebir çeyreğine nazaran %16 büyüdük, hatta ELEVIDYS’in lansmanını yaparken bile kusursuz bir performans sergiliyoruz. Bence bu, hem dört tedavimizin de olduğu üzere şahane bir tedavinin hem de inanılmaz odaklanmış, detaylı, düzgün bilgilendirilmiş uygulamanın bir kombinasyonu. Pekala bu gelecek için ne manaya geliyor? Bu, Duchenne topluluğuna nasıl hizmet edeceğimizi bildiğimiz manasına geliyor ve daha geniş bir etiket konusunda bizi heyecanlandıran şeylerden biri, ELEVIDYS’i Amerika Birleşik Devletleri’nde bu yırtıcı hastalıkla yaşayan ve bu hastalıktan onarılamaz bir halde üreten çocukların ve genç erkeklerin birçoklarına getirebileceğimizdir. Bu nedenle, şu anda lansmanla ilgili sahiden âlâ bir performans sergilerken bile bu tedaviyi daha fazla hastaya ulaştırma fırsatı konusunda sahiden heyecanlıyım. Sorunuz için çok teşekkür ederim. Sorunuz için çok teşekkür ederim.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Son soru Leerink Partners’dan Joseph Schwartz’dan geliyor. Çizginiz açık.
Joseph Schwartz: Olağanüstü. Beni kabul ettiğiniz için çok teşekkür ederim. Farklı bir gen terapisi adayı için yakında açıklanacak olan klinik datalar hakkında ne düşündüğünüzü merak ediyordum. Bilhassa odaklanacağınız bir şey var mı? Güvenlik ve aktiflik ortasındaki dengeyi nasıl görüyorsunuz? Şayet FAA üzerinde daha büyük bir tesir yaratabilseydi, bu ELEVIDYS için nispi paha teklifinizi nasıl etkilerdi?
Douglas Ingram: Soru için teşekkür ederim. Bakın, daha evvel de birçok kere söylediğim üzere, önümüzde son derece yabanî bir rakip var ve bu rakip Duchenne musküler distrofisi. Tüm odağımız ve gücümüz bu lanet hastalığı yenmek. Ve bence bu grup bu mevzuda şahane bir iş çıkarıyor. ELEVIDYS’in performansından son derece mutluyuz. Yıllar evvel beşerler yapılar, kapsidler ve benzerleri hakkında kararlar verdiler. Uzun yıllara dayanan tecrübelerimizin de katkısıyla, bundan son derece gurur duyuyoruz. Ve açıkçası, sahip olduğumuz kapsid ve yapıdan heyecan duymaktan öteki bir şey yapmıyoruz. Yalnızca bu çocukların kaslarını korumak için müdahale edebildiğini ve gerilemeyi durdurabildiğini göstermekle kalmadı, tıpkı vakitte burada gerekli olan tedavi ölçüsü ve tüm beden infüzyonları olduğu gerçeği göz önüne alındığında bunu bilhassa övgüye kıymet bir güvenlik profili ile yapamadı. RH74 öne çıkan bir eser oldu. Bugün hangi kapsidi kullanacakları ve hangi yapıyı geliştirecekleri konusunda karar verme fırsatına sahip olan mantıklı herkesin Bizi taklit etmek için ellerinden geleni yapacaklarından eminim. Bu yüzden Duchenne kas distrofisi dışında rastgele bir rakibe odaklanmıyoruz ve bu hastalığı yenmeye kendimizi şiddetle adadık. Şu anda odak noktamız bu. Sorularınız için çok teşekkür ederim.
Operatör: Artık kapanış konuşması için Doug’a kelam vermek istiyorum.
Douglas Ingram: Çok teşekkür ederim Michelle. Bu geceye katıldığınız için herkese teşekkürler ve çok fikirli sorularınız için teşekkür ederim. Özetlememe müsaade verin. Bu çeyrek harikulâde değerli bir çeyrek oldu. Dördüncü onayımızla birlikte ELEVIDYS’in lansmanını yaptık ve bana nazaran bu lansmanı kusursuz bir formda gerçekleştirdik. ELEVIDYS lansmanına karşın güçlü bir halde büyümeye devam eden PMO’larımızla topluma hizmet etmeye devam ettik. GAAP dışı bazda şu anda kârlıyız ve çok yakın bir gelecekte nakit akışı pozitifine yanlışsız ilerliyoruz. İki ana bahse odaklanan güçlü ve kalıcı bir tertip inşa ettik. Birincisi, parlak bilim yoluyla hasta topluluğumuza hizmet etmek, ikincisi ise icraat yapmak ve işleri halletmek. Önümüzdeki aylarda yapacağımız şey de tam olarak bu olacak. Güçlü performansımızı ve bu topluma hizmet etme taahhüdümüzü sürdürmek niyetindeyiz. Aktiflik ekimizi sunmak ve ELEVIDYS etiketinin genişletilmesine ait incelemeyi sonuçlandırmak için süratle hareket etmeyi amaçlıyoruz. Etiketimiz yaş ve ambulasyon kısıtlamalarını kaldıracak formda güncellendiğinde, bu tedaviyi Amerika Birleşik Devletleri’nde Duchenne ile yaşayan hastaların birçoklarına ulaştırmayı amaçlıyoruz. Bu vesileyle, ilerleme sürecimiz hakkında hepinizi bilgilendirmeyi dört gözle bekliyor ve yeterli akşamlar diliyorum. Teşekkür ederim.
Operatör: Bugünkü konferans görüşmesi sona ermiştir. Katıldığınız için teşekkür ederiz. Artık ilişkiyi kesebilirsiniz.
Bu makale yapay zekanın dayanağıyla oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Kaide ve Şartlar kısmımıza bakın.
